中国工程院战略研究与咨询项目

“中国罕见病用药保障机制”第二次专题研讨会

9月24日下午，由中国工程院战略研究与咨询项目组、上海市罕见病防治基金会、全国罕见病学术团体主委联席会议、哈尔滨医科大学共同主办的中国工程院战略研究与咨询项目“中国罕见病用药保障机制”第二次专题研讨会在上海召开。中国工程院院士、全国部分省市罕见病学术团体负责人、国内临床医学、药学、医疗保障等领域专家学者，罕见病病友组织代表20余人以线上线下结合的方式，围绕中国罕见病用药保障机制开展研讨。中国工程院院士、全国罕见病学术团体主委联席会议主席张学教授主持研讨会。

全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳教授发表“从1到无穷大---再认识中国罕见病用药保障机制”主旨演讲。

研讨会提出：从二十世纪末，中国罕见病事业经历了从“0”开始，从无到有、从呼吁到落实、从局部到全局，罕见病防治和保障事业各项工作正在随着我们的不断探索，已经由“1”到“无穷大”。罕见病用药保障机制，从诊疗到罕见病用药优先审评审批、鼓励药物创新研发；从政策保障到纳入国家规划；从解决民生到涵盖科技创新、推动经济发展，探索政策同步、机制协调、运作精准。中国罕见病用药保障机制的内涵正在不断延申和拓展。

研讨会提出：中国罕见病用药保障机制不仅仅是药品和支付。加强罕见病预防筛查，从根源上减少罕见病风险；加强罕见病基础研究，不断提高罕见病识别、诊断、治疗能力；破解罕见病用药难题，实现患者可负担、医保基金可持续、企业有合理利润多方共赢；加强顶层设计，注重政府引导，建立罕见病多层次医疗保障体系等等，重新认识中国罕见病用药保障机制，有助于最大限度的实现该机制价值的最大化，推动健康中国高质量发展。

研讨会希望：通过调研，正确面对罕见病用药保障机制面临的问题和挑战，针对卡脖子问题，提出建议或前瞻性思考，集专家智慧和共识，为推动中国罕见病发展和保障事业健康发展，提供中国方案。

欢迎关注上海市罕见病防治基金会