中国孤儿药定义第二次

多学科专家研讨会在沪举行

9月24日上午，由上海市罕见病防治基金会、全国罕见病学术团体主委联席会议和上海市医学会罕见病专科分会联合主办的中国孤儿药定义第二次多学科专家研讨会在上海举行。来自全国有关省市罕见病学术团体的负责人及国内临床医学、药学、临床流行病学、医疗保障、卫生（药物）经济学、法学及卫生政策等领域专家学者、药企和罕见病患者组织代表40余人以线上线下结合的方式，围绕中国孤儿药定义研究开展研讨。

上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员、中国医师协会儿科分会会长黄国英主持研讨会并致辞。

中国工程院院士、全国罕见病学术团体主委联席会议主席张学参加研讨会并作总结发言。

上海市卫生和健康发展研究中心副研究员康琦发表了“中国孤儿药定义研究”的主旨演讲，系统的介绍了中国孤儿药定义的研究和思考。

围绕中国孤儿药定义研究报告，与会专家就孤儿药定义、定义的基本原则、定义认定标准及支持政策等展开了热烈的讨论，通过交流和碰撞，提出了具体的意见和建议。

专家们认为：中国罕见病定义研究报告翔实、系统全面，既完整地介绍了孤儿药定义国际经验，又全面地分析了我国尚未建立孤儿药定义原因和现状，以及尽快制定中国孤儿药定义的紧迫性，为提出中国罕见病定义思考打下了扎实的基础。

专家们认为：制定中国孤儿药定义的核心应该是以患者为中心，解决患者无药可用的困境。定义的政策目标是推动药物政策出台以此形成良好的药物政策环境，鼓励罕见病药物创新研发和引进并举。

专家们认为：中国孤儿药定义的范围和认定标准取舍宜宽不宜紧。孤儿药一定是大的范畴，不能仅限于现有罕见病目录，其意义是涵盖所有罕见病。专家提醒：中国孤儿药定义一定要有中国罕见病定义寓意，刚性标准是罕见病发病率，软性标准是一些描述。

专家们认为：整个孤儿药的定义应该是一个体系，把标准和后续配套政策有机结合起来，才能发挥定义的实际作用，使定义具有可操作性和可行性。专家直言：我们需要有一个中国罕见病孤儿药定义的系列激励政策，这些激励政策应该采取哪些方面，需要在研究报告中明确。期待这一成果为推动中国罕见病用药保障机制建设发挥作用。

最后，张学院士在总结中指出：围绕中国孤儿药定义研究报告的讨论，大家站位高，发表了很好的意见。通过讨论，我们求同存异，达成共识，把对中国孤儿药定义的思考转化为推动国家罕见病用药保障政策的意见和建议，相信我们今天迈出的一小步，会迎来中国罕见病事业发展的一大步，让我们携手一起努力。

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