破解罕见病用药保障难题聚焦上海方案

----罕见病多层次医疗保障体系探索第二次多学科专家研讨会召开

1月9日，由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会共同举办的罕见病多层次医疗保障体系探索第二次多学科专家研讨会，在上海美丽园大酒店召开。来自不同届别的部分全国和上海市人大代表、政协委员在第一次研讨达成建立罕见病多层次医疗保障体系建设共识的基础上，聚焦罕见病用药保障机制建设，提出了建立罕见病保障专项基金的上海方案。

会议由上海市罕见病防治基金会理事长李定国致辞并主持。邀请全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳、上海市卫生和健康发展研究中心副研究员康琦，分享了各自关于国家和上海地方层面建立罕见病多层次医疗保障体系建议的研究和思考。

【上海市罕见病防治基金会理事长李定国】

王琳的报告结合自身长期致力于推动中国罕见病防治和保障事业的积累，以及通过走访、会议研讨等形式汇集的来自全国人大代表和政协委员、临床医学、药学、医保等多学科领域专家意见，依据国家十四五规划纲要、深化医疗保障制度改革意见、中央财经委员会第十次会议有关精神以及国务院关于健全重特大疾病医疗保险和救助意见等文件，对照分析了中国罕见病医疗保障的短板，提出了关于中央和地方共同探索罕见病用药保障机制建设、关于将罕见病药品纳入商业健康保险、关于建立罕见病慈善专项医疗救助基金的三项建议。为推动国家层面建立罕见病多层次医疗保障体系建设提供了专家智慧。

康琦的报告结合自己多年来对中国罕见病医疗保障体系建设的跟踪研究，从罕见病多层次医疗保障体系地方探索的层面，分析了上海市罕见病用药保障的历程和现状、存在的问题和瓶颈短板，强调了上海作为长三角经济发展的龙头和超特大城市的功能定位，亟需加快建立罕见病多层次医疗保障体系建设，以补齐民生兜底保障事业的短板，并提出了聚焦罕见病用药保障机制探索，整合建立由政府支持、社会各方参与的罕见病保障专项基金的上海方案。

【上海市卫生和健康发展研究中心副研究员康琦】

两位专家的建议和方案接地气，高屋建瓴，引起了研讨会与会专家们的强烈共鸣。大家一致认为：建立罕见病多层次医疗保障体系已经成为共识，并在国家大政方针的引领下，不断得到探索和推进。相信随着国家进入第二个百年奋斗目标，逐步实现共同富裕，罕见病患者的切实利益一定会得到应有的保障。大家认为：长期以来，上海一直高度重视罕见病用药保障机制探索。由基本医保基金、专项救助基金和少儿住院互助基金构成的戈谢病用药多层次保障体系属全国首创；在罕见病高值用药方面，3种罕见病5种高值药物纳入城市定制型商业保险“沪惠宝”，已使罕见病患者受益；将罕见病特殊医学用途食品纳入基本医保支付范畴，帮助了150多名患儿。但是，上海作为经济水平高、人口密度大的超特大城市，仍然存在罕见病高值用药保障不足，上海市地方保障有待进一步持续推进，有待进一步调动社会力量来破解存在的瓶颈和短板，有效建立多层次保障体系。大家认为：在上海和全国“两会”召开之际，与会的人大代表和政协委员要建言献策，提供解决罕见病用药保障瓶颈和短板的上海方案。大家认为：当务之急，要改变上海罕见病用药保障由“高地”变为“洼地”的局面，建立由政府支持，整合保障资源、社会救助、慈善帮扶等资源，社会力量共同参与、多方支付、第三方管理运行的罕见病用药多层次保障专项基金，建立专项基金管理委员会，加强对基金管理。大家认为：在政府的指导下通过先行先试，完善上海罕见病用药保障机制建设，是落实健康中国、健康上海战略的客观要求，是解决民生的重大工程。通过完善罕见病用药保障，提高患者诊疗可及性，可以推动罕见病临床研究，助力罕见病用药研发，促进上海医学科技创新和生物医药产业发展。大家认为：在国家进入高质量发展的当下，作为人大代表和政协委员，关注罕见病，不仅关注民生，也是关注中国发展的未来。希望与基金会一起加强罕见病科普宣传，讲好罕见病患者故事，为中国罕见病防治和保障事业作出应有的贡献。

最后，上海市政协提案委员会常务副主任黄鸣总结发言。黄鸣首先感谢罕见病多层次医疗保障体系探索多学科专家研讨会平台，为来自全国和上海各界别的人大代表和政协委员了解罕见病、关注罕见病、讨论罕见病多层次用药保障机制建设上海方案，提供了沟通交流学习的机会。履职要履好，知情更重要。上海和全国“两会”召开在即，希望与会的人大代表和政协委员充分利用参政议政的平台和机会，为罕见病患者群体发声，为推动上海罕见病防治和保障事业上一个新台阶建言献策。

【上海市政协提案委员会常务副主任黄鸣】

东方卫视记者在会后，就上海市罕见病防治基金会的职能及推动我国罕见病高值用药保障体系建设等有关问题采访了李定国理事长。

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