上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员黄国英主持研讨会并致辞。

上海市卫生健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦作了题为“上海罕见病保障的形势分析和未来思考”的主旨演讲。

会议研讨认为：过去十年，特别最近五年，中国罕见病事业得到快速发展，取得长足的进步。就罕见病用药保障而言，这几年通过国家医保谈判，多达57种罕见病药物纳入到国家基本医疗目录，有些药品当年上市当年进医保，有些药品降价幅度很高，患者自付显著改善，有效缓解了罕见病患者“病有所药，药有所保”的困境。但由于罕见病具有“诊断难、治疗难、药物贵、费用高”等特点，普通医保仍然无法从根本上解决罕见病患者医疗负担过重的问题，尤其是高值罕见病的用药保障仍然没有打破进入国家基本医疗保险的屏障。并且，随着医疗诊疗能力提升，治疗的方式不断的在丰富，药品加快引进上市，包括研发新药上市，患者终于有药可用的同时，天价药物能否进入到国家基本医保目录疑问会日趋增多。研讨会认为，必须通过最高形式的立法，建立可持续、可预期长效保障机制，才能从根本上有效解决罕见病医疗保障及救助等诸多问题，切实维护罕见病患者健康生命权。

会议认为：在推动中国罕见病防治和保障事业发展的进程中，上海做了很多全国领先的工作，为地方包括国家层面提供了可复制、可借鉴的经验和参考。早在1994年，上海就关注到了罕见病的立法及建立罕见病医保机制等问题。专家指出：上海作为长三角一体化建设的龙头，要把握机遇，以罕见病立法为契机，推动罕见病医药产业发展，为罕见病防治和保障事业作出新贡献。

会议认为：罕见病立法机遇与挑战并存。有专家展望，今后会有国家统一的基本法再加上很多配套政策，比如能否出台罕见病防治和保障法，从根本上定义、原则、可持续筹资机制、规范管理、药物研发各个方面配套的政策。能否建立全国统一的多层次保障体系，除了基本医保，大病保险、专项基金、医疗救助、商业保险、慈善救助基金，形成立体化的救助体系。同时，有相关的配套政策的强化，包括罕见病诊疗协作网、罕见病登记系统、医学教育、公众宣传等等各方面。专家们直言：关注罕见病，不仅仅是医疗问题，更是考验社会公平、治理智慧、科技发展、国民经济实力的综合命题。相信通过各方的努力，中国罕见病患者的医疗保障最后形成“病有所医，医有所药，用药所及，费用可控”的光明未来。

欢迎关注上海市罕见病防治基金会