吸入用一氧化氮用于治疗

新生儿持续性肺动脉高压可及性

研讨会召开

12月21日，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会主办的吸入用一氧化氮用于治疗新生儿持续性肺动脉高压可及性研讨会在美丽园大酒店召开。来自国内有关省市罕见病临床诊疗、基础研究、医学药学、医疗保障、卫生政策领域专家学者及企业代表20余人参加了研讨会。

上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病专科分会副主任委员、中国医师协会儿科分会会长黄国英教授主持研讨会。

新生儿持续性肺动脉高压（PPNH)，是指新生儿出生后肺血动脉压力未正常下降，导致血液无法有效通过肺部进行氧合，引发严重低氧血症的危重疾病。其先天因素，肺血管发育异常或遗传性离子通道缺陷。PPNH发病凶险，死亡率高。2023年，中国《第二批罕见病目录》将PPNH收录其中，被认定为需要重点关注的罕见病。PPNH需要通过呼吸支持、药物或肺膜体外支持等干预改善，吸入用一氧化氮（iN0）是治疗新生儿持续性肺动脉高压的有效方法，起效快、精准，有效降低了患儿死亡风险。

会议研讨认为：新生儿持续性肺动脉高压发病率低，但发病凶险，死亡率高，是中国进入高质量发展新时代，国家健康战略（人口健康)面临的新挑战。来自临床的专家直言：临床对这个疾病痛并爱着，因为我们希望有挑战。

会议研讨认为：吸入用一氧化氮用于治疗新生儿持续性肺动脉高压，临床需求和治疗价值是明确的。其作用机制主要通过扩张肺血管，降低肺动脉压力，改善新生儿缺氧症状，避免有创治疗，降低新生儿死亡风险。专家直言：吸入用一氧化氮作用机制的应用前景，未来的展望很值得期待。

会议研讨认为：吸入用一氧化氮用于治疗新生儿持续性肺动脉高压可及性需要提高。有专家直言：吸入用一氧化氮疗法用于临床，前景可观，但还需要进一步厘清和解决可及性存在的短板，需要国家、政府部门、医疗机构、社会和企业，要各司其职，共同发力。从政策、从医院、从企业多方协同，建立可持续的保障体系，这也是解决罕见病最后一公里一贯主张的政府指导、企业让利、多方筹措的机制。要加强临床研究，增进专家共识，推进规范化治疗。来自临床的专家直言：一氧化氮是PPHN治疗非常有效的临床循证证据等级非常高的一线用药，它能靶向降低肺血管的阻力，改善氧合，降低ECMO（体外肺膜氧合）的使用。临床大量的研究已经证实它的有效性和安全性，国内外的共识需要持续不断的更新，对它是不是用于更广泛的人群和适应症，推进我们规范化治疗，帮助我们守护新生命。要重视一氧化氮药品的安全性和规范性。专家指出：一氧化氮医用气体，有非常详细的气体系统的安全管理指南，需要药学人员好好地学习和管理。它也是药品，药品尽管安全，不可燃的气体，如果没有很好的规范，也可能会被滥用或者误用。

最后，研讨会主持黄国英教授作了总结发言。他指出，吸入用一氧化氮用于治疗新生儿持续性肺动脉高压可及性研讨会开得非常务实。除了三位专家精彩的报告，在座专家也各抒己见，从不同角度阐述对吸入一氧化氮治疗新生儿持续性肺动脉高压方面的思考以及提出存在的问题。我们也讨论了各方角色的共同责任，罕见病事业的确是需要全社会的合力。PPHN既然是纳入到第二批罕见病目录，它就符合罕见病相关的政策和相关要求，我们共同努力，不断提高药物可及性，让这样好的药物能尽早、更普遍地用在新生儿持续肺动脉高压患者身上，让患者以及他们的家庭受益。